Créer une cohorte de patients pour la GNMP de type 2

La glomérulonéphrite membrano-proliférative (GNMP) de type 2 est une maladie rénale génétique rare qui affecte les reins, conduit généralement à la greffe de rein ou à la dialyse et nécessite une mobilisation collective pour avancer dans la recherche.

L'association PAIP'Art s'engage à constituer une cohorte de patients pour soutenir des programmes de recherche. Cet article explore les actions à entreprendre, les possibilités de financement, les coûts impliqués et des exemples inspirants d'associations françaises.

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Actions à entreprendre pour créer une cohorte de patients

Une cohorte est un groupe de patients suivis sur une période déterminée pour étudier l'évolution de la maladie, son histoire naturelle ou l'efficacité des traitements. En France, la création d'une telle cohorte pour une maladie rare comme la GNMP de type 2 suit un processus structuré, souvent en lien avec les filières de santé maladies rares (FSMR) comme la filière ORKiD pour les maladies rénales rares.

• Définir les objectifs : Préciser si la cohorte vise à étudier l'évolution naturelle, les marqueurs biologiques, génétiques ou les traitements. Cela inclut la collecte de données cliniques, biologiques et d'imagerie.
• Identifier et recruter les patients : Collaborer avec des Centres de référence maladies rares (CRMR) et des associations de patients. Utiliser la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) pour centraliser les informations. Commencer par un appel aux patients via des réseaux comme Alliance Maladies Rares ou des forums spécialisés.
• Constituer une équipe multidisciplinaire : Impliquer médecins, chercheurs (Inserm, ANR), éthiciens et patients. Obtenir des autorisations éthiques (CPP - Comité de Protection des Personnes) et respecter le RGPD (Règlement Général sur La Protection des Données).
• Mettre en place le suivi : Utiliser des plateformes comme France Cohortes pour héberger les données. Le suivi peut durer de quelques mois à plusieurs années, avec des collectes régulières.
• Intégrer des collections biologiques : Adosser la cohorte à une biobanque pour des échantillons (sang, tissus) afin de faciliter les recherches génétiques.

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Ces étapes peuvent prendre de 6 à 18 mois pour un projet pilote, en s'appuyant sur des infrastructures existantes comme RaDiCo (Rare Diseases Cohorts).

Possibilités de financer un programme de recherche médicale

Une fois la cohorte établie, elle ouvre la voie à des programmes de recherche. En France, plusieurs mécanismes soutiennent la recherche sur les maladies rénales génétiques rares :

• Appels à projets des filières : ORKiD lance annuellement des appels pour financer des projets de recherche fondamentale ou clinique, avec des budgets allant jusqu'à 30 000 € par projet.
• Agence Nationale de la Recherche (ANR) : Finance des projets via le Plan National Maladies Rares (PNMR4 2025-2030), avec des enveloppes pour des cohortes et recherches translationnelles.
• Fondations et associations : La Fondation du Rein offre des prix jeunes chercheurs (60 000 à 120 000 €). L'AIRG-France lance des appels pour des projets innovants sur les maladies rénales (50 000 à 60 000 €).
• Plans nationaux et européens : Le PNMR alloue des fonds via les Filières de santé Maladies Rares (FSMR). Au niveau européen, les Réseaux Européens de Référence (ERN) comme ERKNet (European Rare Kidney Desease Reference Network) facilitent des collaborations transfrontalières.
• Collectes privées : Les associations comme PAIP'Art peuvent collecter des fonds via des ventes caritatives pour cofinancer des projets.

Le financement peut couvrir la collecte de données, les analyses génétiques et les essais cliniques, favorisant des avancées comme de nouveaux traitements ou diagnostics précoces.

Coûts associés à la création d'une cohorte et au financement de la recherche

Les coûts varient selon l'échelle et la durée, mais des estimations basées sur des projets similaires donnent une idée :

• Création de la cohorte : Pour une cohorte nationale de 100-500 patients, les coûts initiaux (recrutement, base de données, éthique) peuvent atteindre 100 000 à 500 000 € sur 2-3 ans. Des projets ANR financent jusqu'à 1,4 million € sur 6 ans pour des cohortes complexes.
• Financement de la recherche : Un projet pilote (6-18 mois) coûte 20 000 à 60 000 € (ex: appels ORKiD ou Fondation Maladies Rares). Des programmes plus ambitieux, incluant séquençage génétique, peuvent dépasser 100 000 € par an.
• Facteurs influençant les coûts : Salaires des chercheurs, équipements (imagerie, biobanques), et suivi longitudinal. Les infrastructures nationales comme France Cohortes réduisent les dépenses en mutualisant les ressources.

Globalement, pour une maladie rare comme la GNMP type 2, un budget de 200 000 à 1 million € sur 5 ans est réaliste pour une cohorte et un programme associé, souvent couvert par des subventions publiques et privées.

Exemples d'associations françaises ayant réalisé une telle démarche

Plusieurs associations ont réussi à créer des cohortes et financer la recherche, servant de modèles pour PAIP'Art :

• AIRG-France : Spécialisée dans les maladies rénales génétiques (syndrome d'Alport, SHU atypique), elle a reversé plus de 1,8 million € à la recherche en 15 ans. Elle finance des cohortes via appels à projets et collabore avec ORKiD pour des études sur des pathologies similaires à la GNMP.
• AFM-Téléthon : Pour les myopathies, elle a créé des cohortes nationales et finance des recherches translationnelles, collectant des millions via le Téléthon. Un exemple de mobilisation massive pour maladies rares.
• Association Française de l'Ataxie de Friedreich : A soutenu des cohortes pour suivre l'évolution de la maladie, en partenariat avec Inserm et fondations, finançant des projets sur les marqueurs biologiques.
• Alliance Maladies Rares : Collectif de 220 associations, elle facilite la création de cohortes transversales et plaide pour des financements publics, comme dans le PNMR.

Ces exemples montrent que les associations jouent un rôle clé en reliant patients, chercheurs et financeurs, accélérant les progrès contre les maladies rares.

L'engagement de PAIP'Art

Constituer une cohorte pour la GNMP de type 2 est un défi accessible grâce aux structures françaises dédiées aux maladies rares. Avec un financement adapté et des partenariats, cela peut transformer la recherche.

Huile sur toile, Pinceaux d'artiste peintre, Mathilde Causse

Ci-dessus : Huile sur toile, Pinceaux d'artiste peintre, Mathilde Causse.

L'association PAIP'Art, par ses ventes caritatives d'œuvres d'art, et grâce au soutien d'artistes peintres comme Mathilde Causse, contribue à cet effort pour un avenir meilleur pour les patients. Rejoignez-nous pour soutenir cette cause !

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